Utrophin蛋白可治疗患有严重MD的实验鼠

原文来源:MDAUSA
翻译者:上外经贸学院
 

Utrophin蛋白传送可用于治疗患有严重肌营养不良症的实验鼠
一个由西雅图华盛顿大学的MDA受让人杰弗瑞• 张伯伦领导的研究组发现:在缺失utrophin蛋白和肌养蛋白,并且患有严重的类似杜显型肌营养不良症(DMD)的小白鼠上通过血管传送微量的utrophin蛋白基因的效果大致上和以同样方式传送微量肌养蛋白的效果一样。
Utrophin蛋白和肌养蛋白一样都是肌肉蛋白,后者在患有DMD的男孩身上缺失。然而,这些患病男孩却能产生utrophin蛋白。而这两种蛋白的相似性使得研究者们去探索它能否弥补肌养蛋白的缺失。采用utrophin蛋白而非肌养蛋白来为DMD做基因传递是有好处的。因为患者的免疫系统已经熟悉了utrophin蛋白所以不太可能认定它是外来蛋白。
研究人员给患病小白鼠进行了由病毒作为载体的血管utrophin蛋白基因传送后发现它们的肌肉有了结构和功能上的改善。
在九月号的《Molecular Therapy》期刊发表他们的研究成果时,作者同时指出:如果要将这一成果应用于临床的基因传送治疗,则必须谨慎考虑受体的免疫系统反应。既然utrophin蛋白通常在几乎所有的组织中都能发现(包括肌肉组织),那么我们在这里得出的结果就表明针对DMD的基因疗法可能从基于utrophin蛋白的转基因的使用中得益。

 

 

 

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