医学实验与研究

原文来源:MDAUSA
翻译者:上外
 

医学实验与研究
图片:注入脚部肌肉的AV14658能产生营养不良素,即那些身患杜氏进行性肌营养不良(DMD)的男性儿童流失的蛋白质。
外显子跳跃的实验使得10个身患(DMD)男孩们成功产生抗萎缩蛋白
2009年1月21日,AVI生物制药公司在美国俄勒冈州的波特兰市宣布他们临床实验研究出来的化合物AV14658在治疗DMD的一期临床显示积极的作用。
     AV14658是实验合成的分子,它能够蒙骗过肌肉细胞,忽略或跳过一系列抗萎缩的外显子,即DMD患儿流失的蛋白质。这项策略,被称为外显子跳跃广为流传,是用来使细胞产生接近正常的抗萎缩分子的。 这个针对抗萎缩蛋白质基因的第五十一号外显子的AV14658工程是由一个国际研究组开发的。这个研究小组包括得到肌肉萎缩症慈善运动联盟支持的史蒂夫威尔顿和朱迪思范杜特肯,前者为伯斯的西澳大利亚大学的教授,后者为荷兰兰登大学的教授。他们和AVI生物制药公司合作研制出该项成果。
将近10名12到17岁的DMD男性儿童患儿参加了在伦敦的Hammersmith医院和纽卡斯尔大学的人类基因研究学院进行的医学临床实验。
每个男性儿童患者接受注射0.09或0.9毫克的AVI – 4658到一只脚的外观趾短肌,并注射生理盐水作为安慰剂到另一只脚的相应的肌肉。三至四个星期后,研究者对这些接受治疗的患者的小趾伸肌进行肌肉组织的活检,观察是否有抗肌萎缩蛋白的存在。
结果在每位接受AVI–4658注射的杜氏进行性肌营养不良的小趾伸肌都出现了抗肌萎缩蛋白,抗肌萎缩蛋白的多少与注射的剂量有关。而且每位杜氏进行性肌营养不良患者的耐药性都很好,没有发现明显的副作用。
这次临床实验是得到英国医疗卫生部的资助,由英国伦敦皇家学院的Francesco Muntoni教授领导,他得到了肌肉萎缩症慈善运动联盟的支持,正在研究另一项肌肉急症。
在1月21号公司开展的发布会上,Francesco Muntoni教授说:“作为临床医生和科学家对这次一期临床实验得到的结果感到高兴。我预计这一外显子跳越的方法能够对致命性的杜氏进行性肌营养不良进行进行治疗。注射较高剂量的AVI–4658后所取下的肌肉活组织显示了明显、广泛和活跃的抗肌萎缩蛋白的表达。我们将这次临床实验发表在相关的杂志上。”
该公司称他们将研究AV14658的静脉传输系统的效果,他们还致力于研究另外四种进行外显子跳越的产品以针对不同的抗萎缩蛋白。
在2007年12月,荷兰生物技术公司Prosensa公布了他们研究的外显子跳跃产品PR0051取得的积极的成效。那项研究在荷兰进行,并在2007年12月27日的《新英格兰医药杂志》刊物中刊登出来,报道披露了四个13到10岁的DMD男性儿童患者在接受了腿部肌肉注射后成功出现了抗萎缩蛋白。
肌肉萎缩症慈善运动资助了相关的研究活动,开发治疗DMD和其他疾病的外显子跳跃产品和相关策略。

 

 

 

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