两组研究队伍治愈患有CMD的老鼠

原文来源:MDAUSA
翻译者:上外
 

两组研究队伍治愈患有CMD的老鼠
近期两组互相独立的研究队伍发表了各自的研究成果,他们分别发现了可能治愈两种欠损型先天性肌营养不良 :merosin欠损型先天性肌营养不良和integrin 欠损型先天性肌营养不良 的方法。
Doxyycline能杀死位于merosin欠损型老鼠体内的细胞并减轻病症。
第一项研究成果,于2008年12月11日在线发表于《神经学年鉴》。这项研究表明doxycycline,通常用作抵抗感染的抗生素实际上具有其他的功能。它在患有类似CMDmerosin欠损型先天性肌营养不良 的老鼠身上,可以起到延长存活时间,改善生长状况,并且延长后肢瘫痪的起病时间的作用。
MDA患者,来自位于波士顿的哈弗医药学校和美国麻省生物研究所Jeffery Boone Miller,协助merosin欠损型先天性肌营养不良 研究队伍工作。这个队伍还包括了这项研究的负责人Mahasweta Girgenrath,以及一名来自波士顿大学的MDA患者。
这种类型的CMD是由于,位于分区蛋白上的一条蛋白链上的层粘连蛋白α2基因突变导致的。正是这个基因将肌肉纤维连接到附近的组织上。没有了这条层粘连蛋白α2链,本应由三条链构成的分区蛋白就不能正常的完成连接或其他功能,从而导致了更严重的神经肌肉机体障碍。
早期的研究表明,至少一种由meosin欠损型先天性肌营养不良导致的虚弱,瘫痪和早死是由位于骨骼肌和控制它们的神经细胞里的一种“细胞死亡程序”不适宜诱导产生的。
因为doxycycline和相关的抗生素被认为容易导致细胞死亡,Girgenrath和同事们决定研究它会怎样影响merosin欠损型先天性肌营养不良的老鼠体内的疾病。
他们随意抽取了一些CMD老鼠,让它们在出生后的一到三天内饮用加入了doxycycline的水,其余的饮用不含doxycycline的水。
在饮用含有doxycycline的水的那一组中,一半的老鼠在出生70天后依然存活,而声誉的那些,在出生32天之后就有一半死亡。
在出生后的3.5周,饮用doxycycline一组的老鼠比未饮用doxycycline的一组平均要重30%—40%。
在另一项值得注意的研究中,所有的未饮用doxycycline的老鼠在出生后四到六周内都出现了瘫痪,二大部分饮用doxycycline的老鼠在出生后10到12周内都没有出现瘫痪现象。在出生后的第六周,饮用doxycycline的merosin欠损型先天性及营养不良的老鼠和普通merosin欠损型先天性及营养不良老鼠用后肢站立的频率一样,而未饮用doxycycline的merosin欠损型先天性及营养不良不及它们的三分之一。
除此之外,饮用doxycycline的老鼠比未饮用doxycycline的老鼠出现发炎的症状更少,也更少有细胞凋亡的迹象。
“我们的研究表明,

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长时间的mda患者,创新的研究者,富有同情心的内科医生
神经病学家以及神经学研究者,George Karpati,作为一个长期的MDA患病者于2009年2月6号在蒙特利尔神经学研究所突然逝世。这个研究所隶属于McGill大学。
Karpati负责I.W.Killam并且是McGill大学的神经学和神经外科学的教授。从20世界90年代开始他为神经肌肉机能障碍研究作出了杰出的贡献,主要关注基因治疗法和增多utrophin蛋白治疗法。
除了他所做过的大量的研究,他还以敏锐的临床经验和对患者及家属的关心而闻名。

 

 

 

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