提高SMN含量来治疗运动神经是当前SMA药物研究的一个主要目标。

原文来源:MDAUSA
翻译者:上外
 

目前的研究表明,受SMA感染的运动神经对能够提高SMN蛋白含量的合成物质呈阳性反应。提高SMN含量来治疗运动神经是当前SMA药物研究的一个主要目标。
研究人员表示:“这种新的模式将会为更好的理解导致运动神经机体障碍和死亡的SMA提供新的平台,并能帮助发现可以治疗这种疾病的新的合成物。”
提高防御系统能力可以帮助受SBMA感染的细胞
新的调查显示:一种被神经细胞用来低于危险的错误折叠蛋白质,名为自噬性溶酶体的防御系统有希望为SBMA及类似的神经退化性疾病提供治疗方法。
自噬性溶酶体被细胞用来降解那些形成危险形状并将导致细胞死亡的蛋白分子。(受SBMA感染的细胞尝试利用这种酶体,但是它在这些细胞中含量不多。)许多神经性和神经肌肉性疾病正是因为过量产生蛋白分子,形成了错误折叠的蛋白质而产生的,这是因为神经细胞极为容易在错误折叠蛋白质的压力下受伤。
到目前为止,在技术上来说以开发自噬性溶酶体治疗效果为目的的研究进行的非常艰难,在实验室里尝试诱导的自噬性溶酶体也破坏了这些细胞。
但是MDA的受赠者,来自位于西雅图港市的华盛顿大学医研究中心的Albert La Spada和他的同事们最近发现了一种新颖又快捷的方式来研究自噬性溶酶体。他们于2008年11月18日在生物化学杂志上在线发表了他们的研究成果。
La Spada和他的同事们发现,在实验室里保存神经元的时候,分离这些神经元的定量营养物质可以使得自噬性溶酶体进行不杀死这些细胞的繁殖。这一发现为研究者提供了宝贵的研究方法。
他们发现,在实验室里,在去除了选定的一些营养物质之后,产生了错误折叠的男性荷尔蒙感受器官蛋白分子的神经元,得到了增多的自噬性溶酶体的保护。
更好的了解这种神经元保护路径,了解怎样可以最大限度的用它来帮助受感染的神经元“将会为治疗手段的发展提供更好的方法,”研究人员说道。

 

 

 

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