美第一例肌营养不良外显子跳跃试验将开展

原文来源:MDA USA
翻译者:上外 王玲芳
 

美国第一例肌营养不良症外显子跳跃试验即将开展
美国第一例针对肌营养不良症患者的外显子跳跃试验将与2010年3月在哥伦布俄亥俄州的国家儿童医院进行。这家医院是构成MDA肌营养不良症临床研究网络的五个中心之一。
作为肌肉萎缩协会研究长期的承授人和全国肌肉萎缩诊所的主任,神经病学家杰里•孟德尔是这次试验的主要调查员。
瑟尔,沃什的生物医药服务的AVI(www.avibio.com) 在MDA承授人史提芬•威尔顿西澳大利亚大学的实验室中研发出成果的部分基础上开发了实验用的混合物。
三分之二因基因突变而患有肌肉萎缩的男孩 能通过 跳过外显子51得到救助。他们将持续12周进行皮下注射或者静脉输液 AVI外显子跳跃混合物。这个研究的目的在于评估试验用的混合物是如何与身体组织和细胞产生相互作用的。 这也可能无法证明混合物是否起到效果。
参与研究人员必须都在哥伦布俄亥俄州接受这些实验处理,并有5次机会回去对病人随访观察。
由于还没有得到全部的注册审批, 2010年3月新研究才能开始。不过,研究人员仍希望能听到对这项研究感兴趣的人的意见并能帮助他们进行基因测试以决定是否有人符合这个试验的条件。

 

 

 

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