目前杜兴肌营养不良症的基因疗法被搁置

原文来源:MDAUSA
翻译者:上外 夏雯
 

目前杜兴肌营养不良症的基因疗法被搁置(DMD gene therapy is on hold for now?)
自二十世纪九十年代后期以来,肌残网已经在识别,理解以及微型化抗肌萎缩基因上花费了数百万美元,这种基因在杜兴肌营养不良症以及和它有关联的贝克肌营养不良症中发生突变。
这些努力在最近一项有肌残网支持的研究中达到极点,这项研究是将抗肌萎缩基因注射入6个患有杜兴肌营养不良症的男孩的二头肌中。这项试验的每位参与者注射了Biostrophin,一种已取得专利的化合物包含一种微型的抗肌萎缩基因和病毒传输载体(viral delivery vehicle),这种化合物是有肌残网支持的生物技术公司Asklepios 研发的,这家公司位于北卡罗来纳州的查珀希尔。调查者已经声明此过程在两剂量的水平时依然能很好的承受。肌残网及其顾问正在详细评估这些数据以便决定接下来的步骤。


 

 

 

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