PTC公司抗无义突变DMD和BMD的药物Ataluren

原文来源:MDAUSA
翻译者:SISU
 

PTC公司致力于生产DMD和BMD的药物Ataluren
2011年9月份,PTC公司(PTC Therapeutic)和美国健赞公司(Genzyme)重新调整了双方在开发Ataluren药物方面的协议,该药物主要治疗由所谓的无义突变导致的假肥大肌营养不良(DMD)及贝克型肌肉萎缩症(BMD)。
PTC重新获得了在所有国家和地区Ataluren药物的开发权,并表示会继续致力于为上述疾病开发药物。
无义突变,也称过早性整码突变终止,会导致细胞在完成读取基因信息(即RNA)前就停止合成蛋白质。据称,DMD和BMD患者人群中有5%到15%发现有无义突变,这一突变影响抗肌萎缩蛋白的合成。
美国参加抗无义突变DMD/BMD药物Ataluren实验的人员有资格加入一项开放性药物安全研究。



 

 

 

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