GSK2402968药物的外显子研究于DMD

原文来源:MDAUSA
翻译者:SISU
 

预计有更多GSK2402968药物的外显子研究于假肥大肌营养不良肌肉综合症
一种用于治疗患有假肥大肌营养不良肌萎缩症(DMD)导致的无法行走的男性儿童的GSK2402968型药物的一期实验研究刚结束了实验参与者的招募。这项实验在俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院进行,法国也有开展。
由Prosensa公司开发及葛兰素史克公司获得许可经营的GSK2402968型药物,是用来促进患有DMD的男性儿童体内合成抗肌萎缩蛋白,这些病患儿在抗肌萎缩基因内有突变现象。这种突变导致细胞在忽略抗肌萎缩蛋白的一部分即51号外显子(exon51)后,完成蛋白合成的剩余基因信息解读。(参见2011年10月-11月份Quest杂志:《解读DMD中的外显子跳跃——谁能帮忙?》)
GSK2402968药物的二期实验研究于患有DMD但仍旧可以行走的男性儿童身上,二期研究于2011年11月在辛辛那提开始,并可能在2012年初在美国的13个其他地方开始。实验的参与者身上的突变效应必须有被发生于抗肌萎缩基因上的51号外显子跳跃所抵消;至少5岁;在参与筛选测试前有服用肾上腺皮质类固醇至少6个月的历史;并且符合其他研究标准。


 

 

 

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