AVI BioPharma公司将研发45号及50号外显子药物

原文来源:MDAUSA
翻译者:SISU
 

AVI BioPharma公司将研发45号及50号外显子药物
位于华盛顿特区博赛尔市的AVI BioParma生物制药公司,于2011年11月15日宣布将会扩大外显子跳跃药物的研发,来治疗假肥大肌营养不良肌萎缩症(DMD),这种病症存在于抗肌萎缩基因上有发生突变的人群。
该公司称其将与华盛顿的国家儿童医学中心,北卡罗来纳州夏洛特的卡罗丽娜医学中心及美国国家卫生研究所展开合作,一起开发两种新的外显子跳跃药物成分,一种能促进细胞跳跃45号外显子,另一种为50号,这两种外显子位于抗肌萎缩基因中。
目前,AVI公司正在开发他们的实验性药物eteplirsen,该药物预计能促进细胞跳跃抗肌萎缩基因中的51号外显子。Eteplirsen在DMD病症中的二期实验正在俄亥俄州哥伦布的国家儿童医院进行,其中一部分研究资金来自MDA肌残网。这个实验已经不再招募参与者。

 

 

 

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