全身反义注射拯救脊髓型肌萎缩(SMA)小鼠

原文来源:MDAUSA
翻译者:SISU
 

全身反义注射拯救脊髓型肌萎缩(SMA)小鼠
近期在一群重症脊髓型肌萎缩的小鼠身上研究表明,全身反义低聚核苷酸注射治疗小鼠比单独注射中枢神经系统更有效。

Adrian Krainer是一位MDA的受资助者,他在纽约州冷泉港实验室组织的一个研究小组发现全身性反义注射对SMA小鼠治疗最有效
研究结果显示,提高SMA患者体内功能性蛋白含量的治疗方法,如果能使药剂到达全身而不是单单只是大脑和脊髓液,将会更加有效;研究还显示,SMA不仅是一种中枢神经系统疾病,还存在于身体其他组织之中,比如肝脏和肌肉组织。
全身反义注射最高剂量药剂成分ASO-10-27的小鼠组平均存活时间是无注射组平均存活时间的25倍(248天相对于10天)。
相反,当药物只用于中枢神经系统时,平均存活时间只有无药物治疗组别的1.6倍(16天对10天)。
冷泉港实验室及部分由MDA资助的加州卡尔斯巴德Isis制药公司的科学家将研究发现刊登在了2011年10月6日的《自然杂志》上。冷泉港实验室的Adrian Krainer是一名MDA资助受让人,他领衔这个研究小组。
反义低聚核苷酸是一种合成分子,能够改变蛋白质最终的基因指令。在SMA治疗中,反义低聚核苷酸可以改变细胞中SMN2基因指令的合成方式,这样更多完整长度的功能性的SMN蛋白可以由基因合成。(从SMN2基因中合成的蛋白大多比较短并且没有功能性)
ASO疗法的剂量和时机也很重要。通常来说,高剂量的、更早的治疗比低剂量较晚治疗的更有效。大多接受皮下注射ASO的小鼠在开始的几天内不管有无接受脑部注射ASO,都没表现出明显的肢体活动不利。
Krainer表示,这些小鼠实验的发现有多大程度能应用于SMA病人,仍有待观察。
关于临床实验
临床试验一种在人身上开展的实验性治疗。尽管参加实验可能会有良性效果,但不排除也会产生无效果甚至是恶性效果。
MDA没有能力来影响谁被挑选参加一项临床实验。



 

 

 

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