针对整个dystrophine的基因疗法

原文来源:AFM
翻译者:曲思卉校对人:姜亦倩
 

Duchenne型肌营养不良症: 针对整个dystrophine的基因疗法
一种新型的基因疗法使用携带dystrophine的基因片段的AVV3号使所有的蛋白质分子发挥作用。
    由于dystrophine基因规模太大(79基因列),我们进行了许多基因疗法的实验来研制出一个基因,将蛋白质分子编码成缩略的功能的形式(微型dystrophine基因)。同时,这种微型的dystrophine基因并不包含所有必要的功能来与其他肌肉纤维的组成部分相互作用,这可能会阻止它发挥原先的作用。
    为了绕过这个障碍,一个英国的研究团队研发出了一种新的方式来转移营养不良的整个基因:同时输入含有一段dystrophine小基因的重组腺病毒3号使每个分子都携带一段dystrophine基因的片段。2013年11月发表的结果显示,这个方法恢复了dystrophine基因序列的表达,以完整的形式出现在试管内和mdx小鼠的肌肉纤维中。
    发明人建议这种方法可能将会在与大型基因有关的其他疾病的治疗中起到作用。

                                               翻译人:曲思卉
                                               校对人:姜亦倩

 

 

 

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