GNE基因相关型肌萎缩:基因疗法效果

原文来源:AFM
翻译者:翻译人:夏盛泽
 

GNE基因相关型肌萎缩:基因疗法在体外试验中取得显著效果

对体外培养的细胞进行基因疗法,即将其GNE基因中可导致生理异常的部分进行替换,此试验已被证明具有显著效果。
在GNE基因相关型肌萎缩病例中,唾液酸含量严重不足(其中包括Nonaka型肌病,遗传型肌病,有镶边空泡的远端肌病和股四头肌肌病)。为了改善这一问题,一支由法国与以色列科学家组成的团队开发出了一种基因疗法,即通过腺相关病毒,用正常的基因序列来取代细胞GNE基因中的非正常序列。
于2013年11月发表的科研报告显示,在从一位GNE基因相关型肌萎缩患者获得并在体外培养的肌细胞中,通过腺相关病毒植入的正常基因序列能够帮助GNE基因生产相应蛋白质。这一蛋白质在这位患者体内缺乏,并且是唾液酸合成过程中的必需蛋白质。
这些科研工作证明了此种基因疗法具有显著效果。







翻译人:夏盛泽
校对人:邱白

 

 

 

©2002 MDAChina.org All rights Reserved |联系我们|关于我们|留言
最佳分辨率800×600;建议IE5或以上版本浏览