SMA:生长激素在实验中呈阴性结果

原文来源:Afm
翻译者:翻译人:谭雪娇
 

SMA:生长激素在实验中呈阴性结果
对19例因SMNI I型和II型的基因而患有脊柱性肌肉萎缩的肌肉力量缺乏生长激素的好处。
IGF是一种调节肌肉发育的分子,据一些临床前的研究和针对一个患有近端脊肌萎缩症的女人的研究发现,IGF可以有效提高肌肉群的力量。IGF-1的生长激素诱导也是如此。
2013年11月,德国团队研究发布了一项试点评估19例患有SMA I型和II型的安全性和生长激素治疗效果的报告。参与者接受了生长激素(0.03毫克/千克/天)或者安慰剂治疗三月,然后经过两个月的停药过渡期,再分别进行生长激素或安慰剂治疗三个月。团队发现上肢和下肢的肌肉能力并无显著增加。同样,身体机能和呼吸机能也并未改善。副作用是我们仍然发现患者缺乏生长激素。
来源:
Somatropin treatment of spinal muscular atrophy: A placebo-controlled, double-blind crossover pilot study.



SMA : résultats négatifs de la somatropine dans une étude pilote
Absence de bénéfice de l'hormone de croissance sur la force musculaire de 19 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II ou III
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L’IGF-1 est une molécule qui régule le développement musculaire, qui a montré son efficacité à augmenter la masse et la force musculaires dans plusieurs études précliniques et chez une femme atteinte d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA). L’IGF-1 est induit notamment par l'hormone de croissance (appelée aussi somatotropine ou somatropine).

En novembre 2013, les résultats d’une étude pilote évaluant l’innocuité et l’efficacité de l'hormone de croissance chez 19 patients atteints de SMA de type II ou III ont été publiés par une équipe allemande. Les participants ont reçu la somatropine (0,03 mg/kg/j) ou le placebo pendant 3 mois puis, après une période intermédiaire de 2 mois sans traitement, respectivement le placebo ou la somatropine pendant 3 mois. Les auteurs n’ont observé aucune augmentation significative de la force des muscles des membres supérieurs et inférieurs. De même, ni la fonction motrice ou ni la fonction respiratoire n’ont été améliorées. Les effets secondaires ont été les mêmes que ceux observés dans le traitement par somatropine de personnes avec un déficit en hormone de croissance.
Source
Somatropin treatment of spinal muscular atrophy: A placebo-controlled, double-blind crossover pilot study.

翻译人:谭雪娇
校对人:曹洋

 

 

 

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