杜氏肌肉萎缩症 :ACE-031药物试验失败

原文来源:AFM
翻译者:翻译:吴傲雪校对:邹洁昕
 

杜氏肌肉萎缩症 :ACE-031药物试验失败
ACE-031药物试验结果发布,该实验因未预料到的负面效果而暂停进行。
ACE-031,肌肉负调节因子抑制剂
ACE-031是一种自然的促进肌肉生长的抑制素,在神经肌肉类疾病的治疗中它通过抑制肌肉组织的负调节因子来增强肌肉力量。在临床前的动物实验中证明了可以减少普通鼠(mdx鼠)患肌肉营养不良症的风险,由此增强肌肉力量。

由未预料的影响而暂停实验
由Acceleron负责的第二阶段实验从2010年初开始进行,为的是检测12个星期内24位患DMD并接受皮质激素疗法的病人中,接受不同剂量的ACE-031药剂皮下注射之后的反应。在实验中,18位病人接受了药物注射另外6人作为对照组。但是在2011年4月,这场实验由于未预料到的负面作用而被暂停。2016年7月底发表的结果分析文章指出,那些使用了最大剂量得ACE-031药物的患者分别出现了血管扩张(毛细血管扩张)和流鼻血(鼻出血)的情况。

报告同时也指出了一些并不明显的趋势如:六分钟之内的稳定状况,肌肉总量上升,脂肪总量下降。

由于不尽如人意的结果,ACCELERON实验室决定停止对ACE-013药物得研发实验。然而,他依然致力于研究开发可以抑制肌肉增长负因子的药物。
值得一提的是,另外两种肌肉负调节因子抑制剂 PF-06252616(由Pfizer研发)和 BMS-986089(由Bristol-Myers Squibb研发)已经开始进行针对杜氏肌肉萎缩症的实验。

参考资料:
运用肌肉负调节因子抑制剂ACE-031治疗杜氏肌肉萎缩症男童:随机试验结果,对照控制临床试验
Campbell C, McMillan HJ, Mah JK, Tarnopolsky M, Selby K, McClure T, Wilson DM, Sherman ML, Escolar D, Attie KM.
肌肉神经. 2016(Juil)
Muscle Nerve. 2016 (Juil).
翻译:吴傲雪
校对:邹洁昕

 

 

 

©2002 MDAChina.org All rights Reserved |联系我们|关于我们|留言
最佳分辨率800×600;建议IE5或以上版本浏览