9月1日。2016年,FDA批准加速批准eteplirsen(商标名称:Exondys 51)是第一种用于DMD的疾病改良剂。Exondys 51专门针对在dystrophin基因中被称为第51外显子的一段遗传密码。据估计,13%的患有DMD的男孩可以从跳转外显子51中受益,尽管实际的临床效益还没有得到证实。Exondys 51项研究报告的最常见的不良反应是平衡失调、呕吐、接触性皮炎、挫伤、剥离(慢性皮肤采摘)、关节疼痛、皮疹、导尿管疼痛和上呼吸道感染。过敏反应也发生,包括支气管痉挛,低血压,皮疹和荨麻疹,发烧,脸红,咳嗽和呼吸困难。有关更多信息,请参见前5名常见问题:Eteplirsen(Exondys 51)用于DMD治疗.更多可能影响其他形式的DMD的外显子的药物正在药物开发管道中移动。目前,研究人员正致力于开发针对外显子44、45、50、52、53和55的外显子筛选药物,以及针对多个外显子的策略。
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