Exondys 51是第一种用于DMD的疾病改良剂

9月1日。2016年，FDA批准加速批准eteplirsen(商标名称：Exondys 51)是第一种用于DMD的疾病改良剂。Exondys 51专门针对在dystrophin基因中被称为第51外显子的一段遗传密码。据估计，13%的患有DMD的男孩可以从跳转外显子51中受益，尽管实际的临床效益还没有得到证实。

Exondys 51项研究报告的最常见的不良反应是平衡失调、呕吐、接触性皮炎、挫伤、剥离(慢性皮肤采摘)、关节疼痛、皮疹、导尿管疼痛和上呼吸道感染。过敏反应也发生，包括支气管痉挛，低血压，皮疹和荨麻疹，发烧，脸红，咳嗽和呼吸困难。

有关更多信息，请参见前5名常见问题：Eteplirsen(Exondys 51)用于DMD治疗.

更多可能影响其他形式的DMD的外显子的药物正在药物开发管道中移动。目前，研究人员正致力于开发针对外显子44、45、50、52、53和55的外显子筛选药物，以及针对多个外显子的策略。