主题：[转帖]美国首次用基因疗法治疗杜氏进行性肌营养不良的针对患者的临床实验正式开始

对不起,我新装了一个ＰＣ,一直不知道怎么写中文.并且刚刚搬了家,一直在卖我的旧房子,非常忙.旧房子昨天卖出,刚买了一个手写连笔王,以后写汉字应该比较容易一些.

基因试验还在进行中.前后应该有９个月的时间.有６个病人.从注射到切片检查要一个半月.美国FDA有很多规定.在试验结束以前,不可以公布结果.这一次是第一期试验,只要没有危验就是成功.到现在为止,看起来一切顺利.我太太２个星期以前给第一个孩子的妈妈打了一个电话(一个朋友找到他们家的电话),她告诉我们,一切都顺利,但是他们也不知道是否有效.他们基本上和我们住在一个城市,我们会找一个时间聚一下.如果有新消息到时再告诉大家.我本人认为第一期试验己经成功,只是再多做一些孩子给FDA准备材料.我听说造病毒的公司己经开始谁备第２期的试验,并且这家公司也在准备上市,看样子有好消息.第２期试验将真对一个胳膊肌肉.

PTC124第２期己经结束,第３期准备2007上半年开始.看样子结果不错.PTC124只对15%病人有效.我儿子不在15%中.

基因试验如果成功,将对所有病人适用.

非常感谢SteveMa。

这篇文章应当至顶存放,另外希望不要隐藏这样的报道,有好的消息应当让更多的病友知道,增加大家战胜病魔的信心.

感谢SteveMa给我们带来的好消息！

请大家不要误会,第１期还没有完成.如果基因试验第一期成功,还不能说明问题.只能证明这个病毒(AAV)和基因对人体无害.这只是原则性证明这个办法可以用在人体上.第２期很关键.第２期要证明基因可以增强肌肉能力,尤其是能够生成新肌肉.第２针对一个大块肌肉作试验.如果成功,将对所有DMD病人是一个决定性变化.我去年参加过PPMD会议,造病毒的公司发言人告诉我,如果试验成功,FDA会加快第３期的速度,使这个疗法尽快与病人见面.所以第２期非常关键.当然也不排除第１期效果非常好,局部肌肉己经生成很多Dystrophine.如果是那样的话,FDA也会加快第２期速度.

我是BMD患者

关注这条成果。

SteveMa能否把你有的英文资料放到论坛上来

我主要从以下几个网站得到消息和帮助:

http://www.mdausa.org  主要对所有肌肉病人. DMD只是它的一部分.组织庞大,资金雄厚.这次基因试验基金全由该组织提供,一共160万美元.

http://www.parentprojectmd.org 美国最大的针对DMD和BMD的组织.主要由病人家长组成.我的所有消息从该网站得到. 下面是它的BBS:

http://forums.parentprojectmd.org/cgi-bin/yabb/YaBB.cgi 人员很多,我有问题都到这里问.

大部分人不懂英文，语言有障碍，看起来不方便。谢谢STEVEMA！

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