主题：[转帖]美国首次用基因疗法治疗杜氏进行性肌营养不良的针对患者的临床实验正式开始

大家好，我有一些有关DMD的资料（来自澳大利亚Dr Wilton）想和大家分享一下，由于是扫描件，我不会发图片，所以我想麻烦眼镜侠帮我在论坛上发布一下（我已发到你邮箱，有问题和我联系QQ540169627）。我想尽我可能帮助大家。

很抱歉,很久没有发贴了。我的中文“手写联笔王”质量极差。写了几次就不能用了。现在只好又要用拼音了。

我们上个星期去见DR MENDELL，据他们讲，现在的实验结果没有人知道。所有资料都是密封的，只有到实验结束才能打开。第3个孩子上个星期一刚刚做完。看起来所有孩子反映都很正常，至今没有任何问题。如果顺利，第二期就会继续进行。到第三期(大概2到3年以后)就会作全身实验。第三期大概有45到60个孩子。如果到了第三期，就可以治病了。

我们上个周末又去了美国PPMD一年一度的会议。我上次曾经说过美国PPMD是世界最大的DMD家长组织。它每年召开一次大会，会议请世界各地DMD专家学者给家长介绍一年以来的DMD研究进展。我们去年参加了4天个整个会议，今年只去了一个半天，主要听我们关心的题目。我感觉DMD研究和临床有3大进展(抱歉，不会翻成中文)：1。Exon Skipping (AON). 2. 提升ultropine. 3。基因移植。Exon Skipping很时髦，但我对它不感兴趣。它只能对一部分病人有用。并且不同的病人要用不同的药。现在发现有很多办法可能提升ultropine。DMD病人缺少DYSTROPHINE。研究证明ultropine和DYSTROPHINE具有同样功能。婴儿出生时都有ultropine，这就是为什么DMD病人在婴儿时症状比较轻。如果身体内的ultropine提升了，病人至少症状可以减轻甚至得到医治。基因移植第1期已经开始，“8岁男童成为美国首位接受基因治疗的杜氏进行性肌营养不良患者”就是指的这件事。

从会议看，现在有很多可能的研究方向，DMD的医治只是一个时间问题。只是不知道我们的孩子可否赶的上。欧洲最好的专家都到会做了他们的研究介绍，欧洲比美国有希望。欧洲人比较开化，研究不受宗教影响，不远的将来一定可以赶上美国。美国尽管很先进，它受宗教影响太大，缩手缩脚，搞不好要落在欧洲的后面。

谢谢SteveMa带来的消息

谢谢SteveMa.希望有更加鼓舞人心的好消息

DMD的医治只是一个时间问题。只是不知道我们的孩子可否赶的上。

天哪！不会等那么久吧？不过还是感谢SteveMa带来的消息！

不好意思,我忙生意,很久没上网了,现在才看到你的消息,真是报歉,我的邮箱没收到过你的邮箱,我加你QQ试试吧.

好帖子应该置顶存放，不要让它沉下去，另外为什么不让所有的人看到，我觉得这样非常不好，让人们对这个论坛有偏见。

我想应该是因为这个帖子是精华帖，而论坛程序默认只有会员能看到精华帖子，所以没有登陆的朋友看不到！

既然是这样，是否可以改为让大家都能看到呢？好消息大家共同分享，这样才会更好。当做我的建议吧！希望版主考虑。另外，置顶也是我的建议之一。希望考虑。