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主题:肢带型进行性肌营养不良的基因治疗

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肢带型进行性肌营养不良的基因治疗  发贴心情 Post By:2008/7/30 13:45:13

 

肢带型进行性肌营养不良的基因治疗

对肢带型进行性肌营养不良2D的基因治疗的实验鼠试验,显示了这种基因治疗方法的安全性和有效性,由美国神经肌肉疾病协会资助的对肢带型进行性肌营养不良2D患者的临床实验将开展。美国俄亥俄州立大学国家儿童医院的基因治疗专家Mendell和他的同事,将负责开展这项临床实验,研究团队的成员来自美国哈佛大学医学院等一些研究机构。研究者7月22日公布了他们的研究成果。在研究中研究者将人类的alpha-sarcoglycan基因移植到肢带型进行性肌营养不良实验鼠的肌肉细胞,取得了积极的效果,因此决定开展人体的临床实验。

2002年由美国国家儿童医学研究中心的Eric Hoffman领导的研究团队,在研究中发现过度产生alpha-sarcoglycan蛋白对肌肉组织有毒副作用,这一研究报告发表在2002年九月出版的《人类基因治疗》杂志上。而这次研究却发现将人类的alpha-sarcoglycan基因移植到肢带型进行性肌营养不良实验鼠的肌肉组织是安全和有效的。

这次研究者将人类的alpha-sarcoglycan基因装入腺相关病毒1,并附上不同种类的促进剂,然后将它们注射到4-5个月大的肢带型进行性肌营养不良2D型实验鼠的腿部肌肉。用MCK和截短的MCK促进剂后,研究者发现了在被注射区域的肌肉组织中大约有60%-70%的肌肉纤维,能够持续的表达alpha-sarcoglycan蛋白,而用其他促进剂效果较差。以上这些研究数据为开展人类肢带型进行性肌营养不良的临床实验建立了基础,事实上主要的研究者美国哥伦布儿童医院的Mendell教授已经在今年7月中旬对二名肢带型进行性肌营养不良患者进行了注射。研究者认为只有开展人类的临床实验才能证明这一基因治疗的方法是否对肢带型进行性肌营养不良2D患者是否有帮助,但是他们还是认为很有希望,而且这种对肢带型进行性肌营养不良患者进行的基因治疗效果会比他们正在开展的对杜氏进行性肌营养不良患者的基因治疗效果好,因为alpha-sarcoglycan基因较小,完全可以装入腺相关病毒,而且大多数的肢带型进行性肌营养不良2D患者肌肉细胞中都有残存的alpha-sarcoglycan蛋白,不会引起强烈的免疫排异反应。




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